内容提要：近日，一则自媒体发布的“求药”消息引起多方关注。文章称，今年刚满1岁的湖南婴儿由于患上了罕见病“脊髓性肌萎缩（SMA）”，急需特效药物，但要支付“70万元一支”的医药费，而该药物在澳大利亚的价格是41澳元（折合成人民币约205元）。
天津北方网讯：近日，一则自媒体发布的“求药”消息引起多方关注。文章称，今年刚满1岁的湖南婴儿由于患上了罕见病“脊髓性肌萎缩（SMA）”，急需特效药物，但要支付“70万元一支”的医药费，而该药物在澳大利亚的价格是41澳元（折合成人民币约205元）。
70万元VS 205元，罕见病药国内价格比国外高数千倍？如此巨大的差距令人咋舌，一些人很快想到了《我不是药神》，疯狂脑补进口药高关税、赚取超额利润的跨国药企、黑心中间商，甚至归结为“体制问题”，网络悲情弥漫。实际情况有很大出入，而且比《我不是药神》还要复杂纠结。简要来说，“脊髓性肌萎缩”是一种遗传性神经肌肉罕见病，在新生儿中发病率约为1/6000~1/10000。这种病只有几家西方药企的药能治疗，国内无权仿制。即便在美国也属于普通民众难以负担的药物，比如，诺西那生钠注射液在美国价格为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂，比国内的价格还高。只有极个别国家将此类药物纳入医保，所谓该药物在澳大利亚的价格是41澳元，是医疗保险报销后的自费费用，该药品的澳大利亚政府采购单支价格为11万澳元。其实，公众只要冷静地思考一下，国内价格比国外高数千倍的情形就不可能，否则，海外代购早乐疯了。
饶是如此，国内“70万元一支”，一年数百万元的高昂费用，还是病患家庭难以承受之重。那么，为何不将此类药物纳入医保从而减轻病患家庭负担？国家医保局信访办一工作人员回应称，“此类罕见病药物一旦纳入医保目录后，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力，所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判，将价格谈下来。”的确，医保只能满足基本需求，如此昂贵的药物纳入医保势必将挤压普通疾病医保报销空间。
其实，“脊髓性肌萎缩（SMA）”的窘境，几乎是所有罕见病面临的共同问题——某种罕见病发病率低，决定了制药公司对罕见病的研发动力不足，即便研发出来价格也奇高。那么，就没有破解之道吗？事实上，各方面都没闲着，一直在探索。比如，国家跟相关药企业谈判，将药物价格降下来。不过，相比需求量很大的普通药物，谈判难度很大，但难度大，不代表没有可能性，所以贵在坚持，总能找到协商空间。再比如，浙江等地已建立罕见病用药保障机制，根据当地政策，浙江罕见病患者每年自费上限不超过10万元。然而，“但是地方政府也是根据当地基金统筹情况而定，如果剩余基金较多，就可以用于罕见病救助，相当于是地方优惠政策，但是就SMA疾病的帮扶，目前从国家层面来讲还很难实现。”此外，商业医疗保险和慈善公益救助，也可在救治罕见病上有所作为。
总之，罕见病罕见，各种破解僵局的努力和制度措施不能罕见，要综合发力让罕见病患者看到更多的希望。（津云新闻编辑孙畅）
