近年来，社会对罕见病的关注度越来越高。去年，吴清平等12位全国人大代表建议，加强罕见病医疗保障。2月18日，记者从省人大常委会获悉，该建议已得到国家医保局的答复。该答复称，我国不断探索建立罕见病用药保障机制，目前，绝大多数罕见病对症治疗药品已在医保目录中。下一步，将探索建立政府主导、多方筹资、社会参与的罕见病用药保障机制。
建议：建立多部门联动的罕见病保障机制
答复：建立罕见病诊疗协作网
在去年的建议中，吴清平等代表提出，目前，纳入保障的罕见病病种仍然有限，整体保障尚未形成制度体系。为提高整体保障水平，吴清平等代表建议，建立国家或者地方政府牵头的多部门联动机制，理顺各部门的罕见病保障主体责任与配套措施。
对此，国家医保局在答复中称，近年来，国家相关部门加强工作协同，积极开展罕见病患者医疗服务保障工作。在鼓励罕见病治疗药品研发方面，截至2020年5月底，已将71件治疗罕见病的注册申请（按受理号计）纳入优先审评程序，大大加快了产品研发和上市的进程。此外，对列入罕见病药品制剂及原料药目录的药品实施税收优惠，加快推进罕见病治疗临床急需境外新药上市。
答复透露，为提高罕见病诊疗和管理水平，国家卫健委联合相关部门发布我国第一批罕见病目录，为制定罕见病相关政策提供了参考范围。同时，制定印发《罕见病诊疗指南》，建立罕见病诊疗协作网，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊。在用药供应保障方面，建立健全药品短缺监测预警体系，提高监测效率和应对能力，解决临床罕见病用药短缺问题。
国家医保局表示，目前，绝大多数罕见病对症治疗药品以及血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等罕见病用药已在医保目录中。2019年，国家医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药。据统计，121种罕见病治疗药物中，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入国家医保药品目录。
此外，答复透露，限于经济社会发展水平和医保基金支撑能力，部分价格非常昂贵的罕见病治疗药物，尚未能纳入医保用药范围。按照相关部署，医保部门已启动了新一轮医保目录调整工作，将根据基金支付能力适当调整目录范围，更好满足参保群众用药需求。
建议：建立多方筹资的罕见病保障机制
答复：鼓励公益慈善平台开展罕见病患者募捐
吴清平认为，随着人民群众日益增长的医疗和健康需求，需要建立可持续的罕见病费用分担与保障机制，建议通过多方筹资，建立罕见病专项保障制度。
国家医保局在答复中透露，为加强包括罕见病患者在内大病患者医疗保障工作，国家持续加大资金投入，提高大病保险保障水平，夯实医疗救助托底保障，支持慈善医疗救助发展。近年来，国家持续加大大病保险资金投入，支持普惠性提高大病保障水平和用于对贫困人口倾斜支付。
我国还着力夯实救助托底保障。答复称，在做好低保对象、特困人员等重点救助对象资助参保和直接救助基础上，将农村建档立卡贫困人口、低收入家庭重度残疾人、老年人、未成年人和重病患者纳入救助范围。通过“病种+费用”方式确定重特大疾病范围，统筹提高大病救助年度限额。同时，完善分层分类的社会救助综合保障格局，鼓励公益慈善平台开展罕见病患者募捐和专项救助。
吴清平还建议，发挥商业保险对罕见病补充保障作用。对此，国家医保局表示，我国在建设完善基本医疗保障制度的同时，高度重视发挥商业健康保险对基本医保的补充作用。一方面，鼓励商业保险机构开发适销对路的健康保险产品。据统计，目前有160多家保险公司开展了商业健康保险业务。同时，支持商业保险机构参与大病保险承办，给予税收减免和免征营业税、保险业务监管费和保险保障金等优惠。
国家医保局表示，下一步，将在统筹强化三重制度综合保障的基础上，夯实医疗救助托底保障功能，研究探索建立政府主导、多方筹资、社会参与的罕见病用药保障机制。同时，加强部门协同，提高罕见病患者诊疗服务水平，提升罕见病用药供应保障能力，做好罕见病审评审批，加快发展商业健康保险，鼓励商业保险机构为包括罕见病患者在内的人民群众提供更多的保障产品。（汪祥波）
